美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了LEXEO Therapeutics公司的新药研究(IND)申请,LX2006是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法候选药物,用于治疗弗里德里希共济失调心肌病(FA心肌病)。弗里德里希共济失调心肌病是一种遗传性、进行性、退行性的多系统疾病,由frataxin基因的突变引起。这种特定的突变影响神经元和心肌细胞,并破坏了蛋白质frataxin的正常生产,这种蛋白质对细胞中线粒体的功能至关重要。蛋白质frataxin的缺乏导致周围神经和大脑控制运动和平衡的部分受损,最终导致神经系统症状,包括肌肉协调能力受损(共济失调)和各种心脏异常,如纤维化、肥大性心肌病、心律失常或心力衰竭。LX2006被设计为静脉注射,通过传递功能性frataxin基因,促进frataxin蛋白的表达,恢复心肌细胞的线粒体功能,从而针对FA心肌病的心脏表现。LEXEO Therapeutics是一家位于纽约市的临床阶段的基因治疗公司,开发各种基于AAV的基因治疗候选药物,用于治疗遗传上定义的心血管和中枢神经系统疾病。

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