FDA指定:THE-630可用于治疗胃肠道肿瘤

FDA指定:THE-630可用于治疗胃肠道肿瘤

Theseus Pharmaceuticals公司宣布,美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予THE-630 “孤儿药 “称号(ODD),用于治疗晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者。GIST是胃肠道最常见的肉瘤,很大一部分GIST病例是由受体酪氨酸激酶KIT的突变驱动的。新药THE-630作为一种小分子口服泛变异KIT抑制剂,是为那些发生突变而使以前的治疗无效的患者开发的。美国食品和药物管理局将ODD资格授予用于诊断、治疗或预防影响美国不到20万人的罕见疾病或状况的药物和生物制品。Theseus...
Pidnarulex:获FDA授予快速通道资格治疗实体瘤

Pidnarulex:获FDA授予快速通道资格治疗实体瘤

森华生物的Pidnarulex(CX-5461)已被美国食品和药物管理局(FDA)授予快速通道指定(FTD),用于治疗具有BRCA1/2、PALB2和其他基因突变的实体肿瘤。在实体瘤患者中,特别是乳腺癌或卵巢癌患者,BRCA1/2、PALB2和其他同源重组(HR)基因突变可能对化疗和PARP抑制剂治疗产生耐药性。BRCA1/2和PALB2基因有助于修复受损的DNA。这些基因的突变导致无法修复的缺陷细胞积累,这可能导致患乳腺癌或卵巢癌的风险增加。Pidnarulex(CX-5461)通过稳定癌细胞中的DNA...