Hoth Therapeutics公司日前宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予HT-KIT治疗肥大细胞病的 “孤儿 “药物称号。肥大细胞增多症是一种罕见的疾病,由皮肤、骨髓和内部器官中肥大细胞的异常积累和激活引起。HT-KIT是一种正在开发的新分子实体(NME),用于治疗肥大细胞衍生的癌症和过敏性休克。该药物旨在更具体地针对肥大细胞中的受体酪氨酸激酶KIT,它是骨髓造血干细胞的增殖、生存和分化所必需的。HT-KIT为解决严重的、由cKIT驱动的疾病和病症,如侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、肥大细胞白血病(MCL)和伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)提供了新的行动方法。Hoth Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于寻找、调查和开发将改变疾病管理和治疗方式的早期疗法。

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