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Theseus Pharmaceuticals公司宣布,美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予THE-630 “孤儿药 “称号(ODD),用于治疗晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者。GIST是胃肠道最常见的肉瘤,很大一部分GIST病例是由受体酪氨酸激酶KIT的突变驱动的。新药THE-630作为一种小分子口服泛变异KIT抑制剂,是为那些发生突变而使以前的治疗无效的患者开发的。美国食品和药物管理局将ODD资格授予用于诊断、治疗或预防影响美国不到20万人的罕见疾病或状况的药物和生物制品。Theseus Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司,开发多种癌症类型的目标疗法。