C4 Therapeutics公司的CFT8634被指定为 “孤儿 “药物

C4 Therapeutics公司（C4T）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经授予CFT8634治疗软组织肉瘤的孤儿药称号（ODD）。软组织肉瘤是一种罕见的癌症，开始于连接、支持和环绕其他身体结构的组织，包括肌肉、脂肪、血管、神经、肌腱和关节的内衬。目前，滑膜肉瘤患者的治疗选择有限，而且转移性滑膜肉瘤患者在接受一线化疗后往往表现不佳。CFT8634有可能解决这一严重的未满足的医疗需求。CFT8634是C4T的TORPEDO®平台发现的一种口服生物利用的BiDAC™降解剂，它以BRD9为目标，治疗依赖BRD9的癌症，包括滑膜肉瘤和SMARCB1删除的癌症。由于BRD9的溴模域抑制剂对治疗这些癌症无效，BRD9一直被认为是一个 “不可药用 “的目标。然而，与BRD9的抑制不同，BRD9的降解在滑膜肉瘤的临床前模型中是有效的。C4 Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，其使命是实现靶向蛋白降解科学的承诺，创造新一代的药物，改变疾病的治疗方式。

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