C4 Therapeutics公司(C4T)宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经授予CFT8634治疗软组织肉瘤的孤儿药称号(ODD)。软组织肉瘤是一种罕见的癌症,开始于连接、支持和环绕其他身体结构的组织,包括肌肉、脂肪、血管、神经、肌腱和关节的内衬。目前,滑膜肉瘤患者的治疗选择有限,而且转移性滑膜肉瘤患者在接受一线化疗后往往表现不佳。CFT8634有可能解决这一严重的未满足的医疗需求。CFT8634是C4T的TORPEDO®平台发现的一种口服生物利用的BiDAC™降解剂,它以BRD9为目标,治疗依赖BRD9的癌症,包括滑膜肉瘤和SMARCB1删除的癌症。由于BRD9的溴模域抑制剂对治疗这些癌症无效,BRD9一直被认为是一个 “不可药用 “的目标。然而,与BRD9的抑制不同,BRD9的降解在滑膜肉瘤的临床前模型中是有效的。C4 Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司,其使命是实现靶向蛋白降解科学的承诺,创造新一代的药物,改变疾病的治疗方式。

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