Azafaros：AZ-3102治疗GM2神经节苷脂病的ODD项目

Azafaros公司宣布美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予AZ-3102治疗GM2神经节苷脂病（包括Tay-Sachs病和Sandhoff病）的 “孤儿药 “称号（ODD）。GM2神经节苷脂病是一组罕见的遗传性疾病，会逐渐破坏大脑和脊髓的神经，有时也被称为Tay-Sachs或Sandhoff病，其特点是缺乏β-己糖胺酸酶。GM2神经节苷脂病主要破坏了细胞内溶酶体的正常活动，在婴儿和儿童中最为常见和严重。AZ-3102被授予ODD，这是一种口服的小分子偶氮糖，可选择性地抑制葡萄糖酰甘油酰胺合成酶（GCS）和非溶酶体中性葡萄糖酰甘油酰胺酶（GBA2），这是参与糖脂代谢的两种酶。目前，GM2神经节苷脂病没有治疗方法，但有几种治疗方法可以控制症状。Azafaros公司成立于2018年，为罕见的遗传病开发改变病情的治疗方法。

阅读更多