欧盟委员会：用于治疗AML的ASTX727孤儿药指定项目

欧盟委员会（EC）已经授予Astex Pharma的口服固定剂量ASTX727治疗急性骨髓性白血病（AML）的孤儿药指定资格（ODD）。AML是一种血癌，其特征是骨髓内不成熟的白细胞过度繁殖，是欧洲最常见的白血病形式。ASTX727是一种口服的胞苷脱氨酶（CDA）抑制剂（西达珠利）和抗癌DNA低甲基化剂（地西他滨）的组合，其作用是阻断肝脏和肠道中CDA的产生，使地西他滨能够针对骨髓内多余的细胞。欧盟委员会将ODD授予开发医疗产品的公司，这些产品用于治疗、预防和诊断威胁生命的疾病，在欧盟（EU），这些疾病的影响率小于万分之五。目前，ASTX727在美国以INQOVI的名义销售，被批准用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓单核细胞白血病（CMML）。Astex Pharma是大冢制药的子公司，是一家总部设在日本的制药公司，开发治疗实体瘤和血液恶性肿瘤的疗法。