3月1日，一条不长的简讯让整个中国医药界为之关注。
金斯瑞生物发布公告称，公司非全资附属公司传奇生物首个产品CARVYKTI（西达基奥仑赛）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可以用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。[1]
在前一阵中国创新药企闯关美国FDA纷纷失败的背景下，这则消息无疑带给了我们振奋人心的信号。传奇生物CAR-T的闯关成功，不仅是公司发展历程中一个重要的里程碑，也带来了诸多业内第一：
- 这是首款获得美国FDA批准的，由中国药企设计和研发的CAR-T疗法；
- 这是第二款由中国企业原创发明，获FDA批准的抗癌新药，距离上一款（百济神州泽布替尼）已经过去了两年多；
- 这是第二款获批上市的靶向BCMA的CAR-T疗法，也是中国第一款上市的靶向BCMA的CAR-T疗法。[2]
3月3日，传奇生物在南京市江宁区生命科学园举办了CARVYKTI（西达基奥仑赛）获批上市媒体见面会，现场30余家媒体记者与公司针对这款CAR-T细胞疗法产品进行交流。传奇生物首席科学官范晓虎博士表示，“此次拿到FDA审评批准的适应症是一个四线以上的疗法。未来将继续向前线推进，在和杨森全球合作中的三期临床实验中，其中一个叫CARTITUDE4的合作，已于去年10月份完成了超400例病人的入组，会在2022年底之前发布大致数据，如果数据表现是正向，便会根据数据向美国FDA申请一些早期适应症的批准。”[3]
当我们逐层拨开传奇生物的光环，开始用放大镜窥察其成功的奥秘时，就不难发现，在传奇生物成功的背后，最重要的秘密武器就是“专注”和“创新”。
在市场都在疯狂追求“仿制药”和“跟风”的年代，传奇生物毅然聚焦于多发性骨髓瘤患者群体，从BCMA这个领域切入，通过耐心和专注实现了弯道超车。传奇生物不屑于复制别人的成功之路，而是通过深入调研，最终找到了属于自己的方向。
CARVYKTI是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞免疫疗法。2017年12月，传奇生物曾与杨森公司签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化CARVYKTI。今年2月11日，传奇生物宣布，与杨森签订的关于Cilta-cel的合作协议已达成两项里程碑付款，金额高达5,000万美元。如今双方合作的成果终于瓜熟蒂落，创新驱动的力量功不可没。[4]
我们从公开数据中可以了解到，自从传奇生物成立以来，已经由创建之初不足10人的小团队，发展成为一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产、商业化开发于一体的全球运营的生物医药公司。截至2021年7月，公司全球雇员已突破千人，团队规模全球领先，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵。国内创新药出海近年一直不太顺利，但是传奇生物西达基奥仑赛的获批，为国内创新药研发企业注入一针强心剂，也是国内创新药国际化的重要里程碑事件。
这次传奇生物的CAR-T疗法获批也说明了FDA的大门仍然是对我们敞开的。结合之前信达生物PD-1出海被拒等时间，我们可以看到：对于想要拓展全球市场的药企来说，传奇生物的经验是值得参考的：在技术层面找到相对创新的方向而非PD-1这样高度同质化的靶点，临床上选择全球多中心试验，同时考虑和国际大药企合作推进研发、商业化，或许是中国药企在未来相对可行的出海路径。愿越来越多的中国药企能够通过执着和创新不断实现发展，并在全球市场取得属于自己的一席之地！
[1] 北京商报 《传奇生物CAR-T产品获美国FDA批准》 https://baijiahao.baidu.com/s?id=1726076107944680147&wfr=spider&for=pc
[2] 《出海翻身仗！南京传奇CAR-T获FDA批准，背后究竟有什么「成功密码」？》 https://mp.weixin.qq.com/s/dhisQ7RApPSPOhBds2bhUg
[3] 深水财经社 《传奇生物CAR-T获FDA批准，创新药出海重燃信心》 https://baijiahao.baidu.com/s?id=1726348329282801167&wfr=spider&for=pc
[4] 《里程碑！传奇生物BCMA CAR-T疗法获FDA批准》 https://mp.weixin.qq.com/s/1rK3UAZOYBfUzS-hz4F0jQ