欧盟委员会(EC)已经授予Astex Pharma的口服固定剂量ASTX727治疗急性骨髓性白血病(AML)的孤儿药指定资格(ODD)。AML是一种血癌,其特征是骨髓内不成熟的白细胞过度繁殖,是欧洲最常见的白血病形式。ASTX727是一种口服的胞苷脱氨酶(CDA)抑制剂(西达珠利)和抗癌DNA低甲基化剂(地西他滨)的组合,其作用是阻断肝脏和肠道中CDA的产生,使地西他滨能够针对骨髓内多余的细胞。欧盟委员会将ODD授予开发医疗产品的公司,这些产品用于治疗、预防和诊断威胁生命的疾病,在欧盟(EU),这些疾病的影响率小于万分之五。目前,ASTX727在美国以INQOVI的名义销售,被批准用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓单核细胞白血病(CMML)。Astex Pharma是大冢制药的子公司,是一家总部设在日本的制药公司,开发治疗实体瘤和血液恶性肿瘤的疗法。