近年来,以患者为中心成为了医疗领域为全球患者改进药物治疗和医疗器械的重要理念。为了更好地服务患者,生命科学公司在临床试验的前、中、后期都投入了大量的精力去听取患者的意见。临床结果评估(COA)是进行临床试验时收集和分析真实世界数据(RWD)以改进药物治疗或医疗器械不可或缺的工具。针对目前多语言的临床试验环境,COA不仅需要遵守各地法规,还需要考虑不同地区患者的文化背景。

什么是COA(Clinical Outcome Assessment)?

美国食品药品监督管理局(FDA)对COA的解释是:描述或反映患者感觉、功能或生存状况的报告。COA有几种不同的类型,包括患者报告结果(PRO)、绩效结果(PerfO)、临床医生报告结果(ClinRO)和观察者报告结果(ObsRO)。在进行临床试验时,COA的结果通常被用来衡量治疗是否有效,因此设置合理的问卷是获得患者真实反馈的关键所在,比如,不要让患者给自己的疼痛级别打分,而是让患者描述疼痛是否影响到了他们的日常活动。

准确的临床结果评估是临床试验成功的关键。为了从来自不同地区和文化背景的临床试验患者那里获得有价值信息,COA问卷的问题需要根据患者的背景做出本地化改进。天气、饮食习惯或词语概念等因素都会影响患者的判断,对问卷的任何误解都会影响临床试验的有效性。

如何翻译COA?

虽然没有关于COA翻译的技术性法律标准,但FDA和EMA(欧洲药品管理局)等监管机构都发布了一系列可参考的准则。同时,卫生经济学和成果研究专业协会(ISPOR)也发布了如何翻译和改编COA的建议,“以此协调所有利益攸关方的平衡”。

翻译COA,特别是PRO时,语言校验可以确保跨文化适应性的有效可控。语言校验是审查和验证COA报告的准确性、可靠性和等效性的步骤,是翻译COA项目的重要组成部分;如果不能进行高质量的语言校验,可能会导致临床试验数据解释的严重错误,进而可能使临床机构面临无法通过监管审查的风险。对于制药公司、合同研究组织(CRO)和其他参与诊断的公司来说,与遵循ISPOR、FDA和EMA建议的语言服务提供商合作可以节省时间和金钱,并保证获得高质量的翻译和文化适应性。

随着越来越多的临床试验在海外市场进行,翻译和调整COA可以更好地适应不同患者,不仅对获得市场准入,而且对确保医疗器械或药物治疗的安全和有效性都至关重要。这样做还能修正过去患者被忽视的问题,赋予少数群体权力,改善全球健康。