3月1日,一条不长的简讯让整个中国医药界为之关注。

金斯瑞生物发布公告称,公司非全资附属公司传奇生物首个产品CARVYKTI(西达基奥仑赛)获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,可以用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。[1]

 

在前一阵中国创新药企闯关美国FDA纷纷失败的背景下,这则消息无疑带给了我们振奋人心的信号。传奇生物CAR-T的闯关成功,不仅是公司发展历程中一个重要的里程碑,也带来了诸多业内第一:

  • 这是首款获得美国FDA批准的,由中国药企设计和研发的CAR-T疗法;
  • 这是第二款由中国企业原创发明,获FDA批准的抗癌新药,距离上一款(百济神州泽布替尼)已经过去了两年多;
  • 这是第二款获批上市的靶向BCMA的CAR-T疗法,也是中国第一款上市的靶向BCMA的CAR-T疗法。[2]

3月3日,传奇生物在南京市江宁区生命科学园举办了CARVYKTI(西达基奥仑赛)获批上市媒体见面会,现场30余家媒体记者与公司针对这款CAR-T细胞疗法产品进行交流。传奇生物首席科学官范晓虎博士表示,“此次拿到FDA审评批准的适应症是一个四线以上的疗法。未来将继续向前线推进,在和杨森全球合作中的三期临床实验中,其中一个叫CARTITUDE4的合作,已于去年10月份完成了超400例病人的入组,会在2022年底之前发布大致数据,如果数据表现是正向,便会根据数据向美国FDA申请一些早期适应症的批准。”[3]

当我们逐层拨开传奇生物的光环,开始用放大镜窥察其成功的奥秘时,就不难发现,在传奇生物成功的背后,最重要的秘密武器就是“专注”和“创新”

在市场都在疯狂追求“仿制药”和“跟风”的年代,传奇生物毅然聚焦于多发性骨髓瘤患者群体,从BCMA这个领域切入,通过耐心和专注实现了弯道超车。传奇生物不屑于复制别人的成功之路,而是通过深入调研,最终找到了属于自己的方向。

CARVYKTI是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)单域抗体的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞免疫疗法。2017年12月,传奇生物曾与杨森公司签订了全球独家许可和合作协议,以开发和商业化CARVYKTI。今年2月11日,传奇生物宣布,与杨森签订的关于Cilta-cel的合作协议已达成两项里程碑付款,金额高达5,000万美元。如今双方合作的成果终于瓜熟蒂落,创新驱动的力量功不可没。[4]

我们从公开数据中可以了解到,自从传奇生物成立以来,已经由创建之初不足10人的小团队,发展成为一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产、商业化开发于一体的全球运营的生物医药公司。截至2021年7月,公司全球雇员已突破千人,团队规模全球领先,位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵。国内创新药出海近年一直不太顺利,但是传奇生物西达基奥仑赛的获批,为国内创新药研发企业注入一针强心剂,也是国内创新药国际化的重要里程碑事件。

这次传奇生物的CAR-T疗法获批也说明了FDA的大门仍然是对我们敞开的。结合之前信达生物PD-1出海被拒等时间,我们可以看到:对于想要拓展全球市场的药企来说,传奇生物的经验是值得参考的:在技术层面找到相对创新的方向而非PD-1这样高度同质化的靶点,临床上选择全球多中心试验,同时考虑和国际大药企合作推进研发、商业化,或许是中国药企在未来相对可行的出海路径。愿越来越多的中国药企能够通过执着和创新不断实现发展,并在全球市场取得属于自己的一席之地!

[1] 北京商报 《传奇生物CAR-T产品获美国FDA批准》 https://baijiahao.baidu.com/s?id=1726076107944680147&wfr=spider&for=pc

[2] 《出海翻身仗!南京传奇CAR-T获FDA批准,背后究竟有什么「成功密码」?》 https://mp.weixin.qq.com/s/dhisQ7RApPSPOhBds2bhUg

[3] 深水财经社 《传奇生物CAR-T获FDA批准,创新药出海重燃信心》 https://baijiahao.baidu.com/s?id=1726348329282801167&wfr=spider&for=pc

[4] 《里程碑!传奇生物BCMA CAR-T疗法获FDA批准》 https://mp.weixin.qq.com/s/1rK3UAZOYBfUzS-hz4F0jQ