CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP），一家专注于为重大疾病创造变革性基因药物的生物制药公司，宣布美国食品和药物管理局（FDA）授予CTX130™再生医学高级疗法（RMAT）指定，该疗法是公司全资拥有的针对CD70的异体CAR T细胞疗法，用于治疗真菌病和塞萨里综合症（MF/SS）。
根据《21世纪治愈法案》设立的RMAT指定旨在加快有前途的管道产品的药物开发和审查过程，包括基因疗法。如果一种再生医学疗法旨在治疗、改变、逆转或治愈一种严重的或危及生命的疾病或病症，并且初步临床证据表明该药物或疗法有可能解决这种疾病或病症的未满足的医疗需求，则有资格获得RMAT指定。与突破性疗法指定一样，RMAT指定体现了FDA关于高效药物开发的密集指导的好处，包括与FDA早期互动讨论替代或中间终点的能力，支持加速批准和满足批准后要求的潜在方法，生物制品许可申请（BLA）的潜在优先审查和其他加快开发和审查的机会。