Eureka Therapeutics公司：用ODD治疗肝细胞癌
Eureka Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其治疗方法ET140203和ECT204 "孤儿药 "称号(ODD)，用于治疗肝细胞癌(HCC)。HCC是最常见的肝癌形式，通常发生在慢性肝病患者身上，如肝硬化或乙肝或丙肝感染。第一种研究性疗法ET140203被设计为使用ARTEMIS® T细胞来表达一种TCR模拟抗体，该抗体针对肝脏中癌细胞上的甲胎蛋白（AFP）-肽/HLA-A2复合物。第二种研究性疗法ECT204也是一种ARTEMIS® T细胞疗法，针对Glypican...
NGM生物公司的NGM621获得FDA的快速通道指定
...
治疗心力衰竭
美国食药品监督管理局（FDA）已授予BioCardia公司的CardiAMP®细胞治疗系统突破性设备认证，该系统设计用于治疗心力衰竭。心力衰竭（HF）是一种复杂的、渐进的临床综合征，影响到心脏结构和负责泵血的肌肉。CardiAMP被认为是第一个获得美国食品和药物管理局突破性设备地位的心脏细胞疗法，旨在刺激身体的自然愈合反应，激起有益的旁分泌反应，可以修复受损的心脏。CardiAMP进一步使用自体骨髓细胞，通过一个微创的、基于导管的程序被输送到心脏。美国食药品监督管理局的 "突破性设备指定...
Moderna的COVID-19疫苗SPIKEVAX获得FDA批准
美国食品和药品监督管理局（FDA）最近批准了Moderna的mRNA...
FDA指定：THE-630可用于治疗胃肠道肿瘤
Theseus Pharmaceuticals公司宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予THE-630 "孤儿药 "称号（ODD），用于治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者。GIST是胃肠道最常见的肉瘤，很大一部分GIST病例是由受体酪氨酸激酶KIT的突变驱动的。新药THE-630作为一种小分子口服泛变异KIT抑制剂，是为那些发生突变而使以前的治疗无效的患者开发的。美国食品和药物管理局将ODD资格授予用于诊断、治疗或预防影响美国不到20万人的罕见疾病或状况的药物和生物制品。Theseus...
Azafaros：AZ-3102治疗GM2神经节苷脂病的ODD项目
Azafaros公司宣布美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予AZ-3102治疗GM2神经节苷脂病（包括Tay-Sachs病和Sandhoff病）的 "孤儿药...
ABOUT US
CSOFT Health Sciences has over 15 years of experience providing end-to-end translation and localization solutions for all stages of the product life cycle, from pre-clinical to post-launch. We also specialize in China market access consulting services, Asian regulatory and eCTD submissions. Our operation is compliant with ISO 17100 and certified by BSI in ISO 9001:2015 and ISO 13485:2016, providing customized solutions to meet the rigorous regulatory requirements in global submission. For more information, please visit: www.csoftintl.com