Cstone制药公司日前宣布,美国食品和药物管理局(FDA)对CS5001发出了研究进展(SMP)函,并批准了CS5001的研究性新药(IND)申请,CS5001是一种潜在的抗体-药物结合物(ADC),针对受体酪氨酸激酶样孤儿受体1(ROR1)。ROR1是一种胎儿蛋白,在成人组织中低表达或不表达,但在一些癌症中高表达,包括白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌和卵巢癌,使其成为ADC的理想目标。CS5001是一种临床阶段的ADC,它利用多种差异化特征瞄准ROR1,包括专有的位点特异性结合、肿瘤选择性可裂解连接物和吡咯并二氮杂卓(PBD)原药技术。到达肿瘤后,连接剂和原药被裂解,释放出PBD毒素,在癌细胞内产生致命的DNA交联。CStone Pharmaceuticals是一家领先的生物制药公司,专注于免疫肿瘤疗法和精准药物的研究、开发和商业化。